Gli studi clinici (clinical trials in inglese) sono utilizzati per sviluppare nuovi metodi terapeutici. Essi possono essere molto importanti per i pazienti con tumore cerebrale, perché possono offrire opzioni di trattamento che altrimenti non sarebbero disponibili.
I pazienti interessati a partecipare ad una sperimentazione clinica possono chiedere ai medici del centro clinico da cui sono seguiti o cercare direttamente sul Registro delle sperimentazioni cliniche dell’Unione Europea.
Se si vuole ampliare la ricerca, una pagina da consultare è il Portale delle Sperimentazioni Cliniche della IBTA, che elenca tutte le fonti di informazione sulle sperimentazioni a livello internazionale.
Infine, un utile strumento di ricerca delle sperimentazioni cliniche in Italia è:
prodotto dalla associazione Osservatorio Trial.
Un trial clinico è uno studio di ricerca che cerca di determinare se un nuovo trattamento o dispositivo medico è sicuro ed efficace, oppure se offre un beneficio o vantaggio su ciò che è attualmente disponibile. Gli studi clinici sono eseguiti in tutto il mondo negli ospedali universitari, centri oncologici, ospedali e cliniche. Poiché i tumori al cervello sono relativamente rari, molti centri non possono avere nella sperimentazione abbastanza pazienti per ottenere dati significativi in tempi ragionevoli. Di conseguenza, molte sperimentazioni sono “multicentro” cioè gestite da un gruppo di centri clinici che si coordinano.
Bisogna sempre tenere presente che uno studio clinico dura, di solito, molti anni e prima di arrivare a determinare con sufficiente certezza l'efficacia di un farmaco attraversa diverse fasi che è bene conoscere:
Fase I: sicurezza clinica
Lo scopo di questa fase della sperimentazione è quello di fornire elementi preliminari per una valutazione della sicurezza del principio attivo e per accertarne la tolleranza dell'organismo.
Fase II: studio di efficacia
Terminata l'analisi farmacocinetica e sulla sicurezza e tollerabilità, si passa a determinare su un numero ridotto di pazienti l'efficacia terapeutica del nuovo farmaco analizzando i cosiddetti "end-point" ovvero parametri clinici (ad esempio abbassamento della pressione arteriosa nel caso di anti-ipertensivi) precedentemente identificati nel protocollo sperimentale.
Fase III: studio multicentrico
Terminato lo studio dell'efficacia clinica del nuovo farmaco, si continua la sperimentazione allargando il numero di centri, cioè di ospedali e cliniche coinvolte, con l'obiettivo di confermare l'efficacia, affinare i dosaggi e la formulazione scelta, valutare il valore terapeutico, meglio definire il rapporto sicurezza efficacia, e superare il problema della variabilità individuale, cioè il problema delle possibili diverse reazioni su pazienti diversi. Terminata questa fase di sperimentazione si fa domanda di registrazione presso l'Agenzia Europea del Farmaco EMA, per ottenere l'autorizzazione alla commercializzazione della nuova specialità farmaceutica (il medicinale vero e proprio).
Anche se sono sempre meno diffusi nel campo dei tumori cerebrali, alcuni studi sono organizzati “a doppio cieco”, nei quali viene confrontato l’effetto della nuova terapia con un gruppo di pazienti che assumono semplicemente un “placebo”, cioè un farmaco senza alcun effetto terapeutico. In questi casi, nemmeno il medico sa se il paziente sta assumendo il farmaco o un “placebo”. E’ bene verificare prima se la sperimentazione che viene proposta è “a doppio cieco” oppure no. Nel primo caso, è il caso di valutare se se il gioco vale la candela.
I partecipanti alla sperimentazione clinica sono i pazienti che si sono offerti volontari per provare un nuovo trattamento o dispositivo medico. Ogni paziente che è interessato a uno studio clinico specifico dovrebbe fare al coordinatore dello studio queste e altre domande prima di partecipare:
- Perché pensate che il nuovo trattamento può essere efficace? E’ stato già testato?
- Quante persone sono state trattate fino ad ora?
- Quanti hanno il mio tipo di tumore?
- Quanti pazienti hanno avuto un miglioramento?
- Quali sono gli effetti collaterali noti del trattamento in fase di sperimentazione? Sono temporanei o permanenti? Possono essere controllati o ridotti qualche modo?
- In quale centro viene eseguito il trattamento? Può essere somministrato vicino a casa mia?
- Quanti cicli sono previsti? Quanto tempo dura ognuno di essi?
- Dovrò essere ricoverato in ospedale per la sperimentazione?
È importante ricordare che le informazioni che presentiamo sono offerte per un orientamento generale e in nessun caso possono sostituire una consulenza medica specialistica. Se hai domande sui sintomi, la diagnostica o i trattamenti dei tumori del cervello ti preghiamo di contattare il tuo medico.