La Food and Drug Administration (FDA) ha autorizzato negli Stati Uniti la commercializzazione del Vorasidenib per la terapia deli Gliomi di grado 2 con mutazione IDH. Si tratta di neoplasie che in genere non sono molto aggressive, come gli oligodendrogliomi e astrocitomi, e che hanno un’evoluzione lenta, ma progressiva. Interessano spesso persone giovani, con un impatto importante sulla qualità di vita e sulle capacità lavorative. La Agenzia del Farmaco Europea (EMA) ha avviato la procedura accelerata di valutazione del farmaco e si spera che, dopo l'autorizzazione della FDA, il Vorasidenib venga approvato un Europa nei prossimi mesi. Immediatamente dopo partirà la procedura di autorizzazione nei singoli paesi europei.

I dati della sperimentazione clinica INDIGO hanno mostrato che Vorasidenib ha più che raddoppiato il tempo medio di vita libero da progressione da 11 mesi a 27 mesi. Ciò significa che il farmaco ha prodotto un rallentamento significativo della crescita del tumore. Inoltre, più della metà dei pazienti è ancora libera da recidiva, indicando che la sopravvivenza mediana non è stata ancora raggiunta. Il Vorasidenib si assume in compresse ed è molto ben tollerato.  Il trattamento è stato ben tollerato, infatti meno del 10% dei pazienti ha avuto un incremento dei valori delle transaminasi. I centri italiani che hanno partecipato alla sperimentazione sono:

• La Neuroncologia dell'IFO - Regina Elena a Roma;
• La Neuroncologia  dell'Ospedale Molinette a Torino;
• L'Oncologia del sistema nervoso dell'Istituto delle Scienze neurologiche a Bologna;
• La Neuroncologia dell'Istituto Oncologico Veneto a Padova;
• Il gruppo di neuroncologia dell'Istituto Clinico Humanitas, Rozzano.

È importante notare che questo studio si è concentrato su pazienti con glioma mutante IDH di grado 2. Infatti, Vorasidenib è un farmaco mirato, progettato per funzionare specificamente su pazienti con una mutazione in IDH1 o IDH2. Il farmaco è  ancora in attesa di approvazione ufficiale sia negli Usa sia in Europa, quindi sperimentale, ma visti gli esiti importanti dello studio ci aspettiamo che entro il 2024 venga approvato, inizialmente per i gliomi di grado 2 con IDH mutante, e poi diventi la cura standard per i pazienti che abbiano la mutazione IDH e che mostrino una progressione del tumore.

Con la nuova nomenclatura dei tumori cerebrali, è fondamentale sapere che i glioblastomi non possono avere questa mutazione. Se la hanno devono essere classificati con un nome diverso e non possono più essere indicati come Glioblastoma. Tuttavia, alcuni referti più vecchi potrebbero ancora utilizzare il vecchio sistema di denominazione, quindi è importante controllare il referto patologico e cercare la mutazione IDH1 o IDH2.

Se il tuo referto indica "IDH wildtype", significa che non hai la mutazione. Se hai la mutazione, è importante discutere di questo farmaco con il tuo medico. È fondamentale non dare per scontato che i tuoi medici esamineranno retroattivamente tutti i loro vecchi referti patologici per identificare i pazienti che potrebbero trarre beneficio da questo farmaco. Molto probabilmente lo faranno, ma vale comunque la pena di prendere l'iniziativa e controllare tu stesso il referto. Se il tuo tumore non è stato testato per la mutazione IDH, è consigliabile richiedere che venga eseguito questo test. La tua salute e il tuo benessere sono fondamentali e questo potrebbe essere un passo significativo nel tuo percorso terapeutico.