Dalla Fondazione Musella (virtualtrials.org) una interessante rassegna delle più importanti novità dell'anno 2023. Sperando che nel 2024 ci avviciniamo all'obiettivo della cura per i tumori cerebrali!

Terapie per il glioma di basso grado

Quest’anno abbiamo assistito a progressi rivoluzionari per i gliomi di basso grado, in particolare i gliomi mutanti IDH di grado 2. Il nuovo farmaco Vorasidenib ha dimostrato una notevole efficacia, estendendo la sopravvivenza libera da progressione da 11 a 27 mesi. Speriamo nell’approvazione da parte della FDA di Vorasidenib, che potrebbe apportare benefici a tutti i pazienti con tumori cerebrali con mutazione IDH. Per approfondire.

Glioma diffuso della linea mediana / DIPG

Per il glioma medio diffuso/DIPG, il farmaco Onc-201 continua a mostrarsi promettente, raddoppiando potenzialmente i tassi di sopravvivenza. I primi risultati indicano che le combinazioni con altri trattamenti possono produrre risultati ancora migliori. Per approfondire.

Glioblastoma

Nel campo del trattamento del glioblastoma sono emersi numerosi progressi:

• DC-Vax: l'ampio studio di fase 3 del DC-Vax ha mostrato modesti miglioramenti nella sopravvivenza mediana e miglioramenti significativi nella sopravvivenza a lungo termine. Un piccolo studio che combinava DC-Vax con potenziatori immunitari ha mostrato risultati eccezionali. L’approvazione nel Regno Unito sembra imminente, e si spera che anche gli Stati Uniti e l'Unione Europea la seguano. Per approfondire.
• Vaccini e immunoterapia: le sperimentazioni con il vaccino Survaxm, MDNA55 e altri hanno riportato risultati eccellenti, annunciando una nuova era nel trattamento del glioblastoma. Per approfondire.

Terapia GammaTile: superati i 1000 casi negli USA

La terapia GammaTile, approvata dalla FDA per i tumori cerebrali ricorrenti e maligni, ha raggiunto un traguardo significativo con 1.000 casi trattati. GammaTile è una radioterapia mirata che utilizza delle piastrelle di collagene contenenti una fonte di radiazioni che vengono inserire dal neurochirurgo nel cavo operatorio e irradiano dall'interno i bordi del tumore rilasciando le radiazioni dove servono, senza danneggiare i tessuti sani circostanti. I risultati di quest'anno consolidano il suo potenziale sia per i glioblastomi di nuova diagnosi che per quelli ricorrenti e per i tumori metastatici. Per approfondire.

Optune: campi elettrici per il trattamento del glioblastoma

Optune, un trattamento innovativo approvato dalla FDA, ha continuato a fare passi da gigante nella terapia del glioblastoma. Questo dispositivo non invasivo utilizza la tecnologia TTF (treating tumor fields) che impiega campi elettrici alternati a bassa intensità per interrompere la divisione delle cellule tumorali e inibire la crescita del tumore.

Nel 2023, un'ampia ricerca su Optune è stata riassunta in un rapporto completo, evidenziandone l'impatto multiforme sul trattamento del glioblastoma. I risultati principali includono:

• Terapia di combinazione: studi recenti suggeriscono che la combinazione di Optune con agenti immunoterapici come Keytruda (pembrolizumab) può migliorare significativamente i risultati dei pazienti. Questa combinazione ha dimostrato il potenziale per estendere la sopravvivenza mediana fino a 9 mesi rispetto al solo Optune, un miglioramento sostanziale rispetto agli standard attuali.
• Correlazione con l'uso: l’efficacia di Optune sembra essere fortemente legata al tempo di utilizzo da parte del paziente. L'uso del dispositivo con bassa compliance (meno di 18 ore/gg) ha comportato un aumento di 5 mesi alla sopravvivenza mediana rispetto al solo Temodar (Temozolomide). Tuttavia, se utilizzato con elevata compliance (oltre le 18 ore/gg), l’estensione della sopravvivenza è aumentata fino a circa 13 mesi oltre il trattamento con Temodar, sottolineando l’importanza di un utilizzo continuo.
• Progressi tecnologici: è in fase di sviluppo una nuova generazione di array Optune. Questi array sono progettati per essere più sottili, più flessibili e più confortevoli per i pazienti, aumentando potenzialmente la compliance. Si prevede inoltre che forniscano un dosaggio più elevato di TTF direttamente al tumore, migliorando l'efficacia del trattamento.
  Per approfondire.

Ultrasuoni focalizzati: un approccio pioneristico nella terapia dei tumori cerebrali

Gli ultrasuoni focalizzati (FUS) sono una tecnologia terapeutica innovativa e non invasiva che si è rivelata molto promettente nel trattamento dei tumori cerebrali. Nel 2023, pur essendo ancora considerato sperimentale per i tumori al cervello, il FUS ha raccolto notevole attenzione per le sue potenziali applicazioni e i primi successi.

• Terapia sonodinamica: questo nuovo approccio prevede l'uso del FUS in combinazione con agenti sonosensibilizzanti. Questi agenti vengono assorbiti preferenzialmente dalle cellule tumorali e, quando attivati dagli ultrasuoni, possono distruggere selettivamente i tessuti tumorali. La precisione del FUS consente un'attivazione mirata, riducendo al minimo i danni al tessuto cerebrale sano circostante.
• Interruzione della barriera emato-encefalica (BBB): una delle applicazioni più promettenti della FUS è la sua capacità di aprire temporaneamente e in sicurezza la BBB. Questa apertura transitoria consente un migliore rilascio di agenti terapeutici, come i farmaci chemioterapici, direttamente al tumore al cervello, il che altrimenti sarebbe difficoltoso a causa della natura protettiva della BBB.
• Ipertermia: il FUS può essere utilizzato per riscaldare aree mirate del cervello, creando un effetto di ipertermia che può indebolire o uccidere le cellule tumorali. Questa tecnica è particolarmente preziosa poiché colpisce le cellule tumorali più del normale tessuto cerebrale e può essere controllata con precisione per evitare danni collaterali.
• Termoablazione: nei casi in cui è necessaria la rimozione del tumore, la FUS può essere utilizzata per l'ablazione termica, distruggendo le cellule tumorali con calore focalizzato senza la necessità di un intervento chirurgico invasivo. Questo metodo è particolarmente vantaggioso per i pazienti per i quali non è indicata la chirurgia tradizionale.
• Studi clinici e ricerche: la ricerca in corso e gli studi clinici in fase iniziale sulla FUS stanno mostrando risultati promettenti. Gli studi iniziali dimostrano la sua potenziale efficacia e sicurezza nel trattamento di vari tipi di tumori al cervello.
• Evoluzione delle applicazioni: oltre al trattamento diretto del tumore, la FUS viene esplorata per la sua utilità nel migliorare la somministrazione di farmaci, la terapia genica e l'efficacia dell'immunoterapia alterando i microambienti tumorali o rilasciando antigeni tumorali.

Poiché la tecnologia FUS continua ad avanzare, ha il potenziale per trasformare il panorama del trattamento del tumore al cervello. Offre una combinazione di precisione, minima invasività e capacità di raggiungere tumori precedentemente inoperabili, rendendolo uno sviluppo molto atteso in neuro-oncologia. Sebbene siano necessarie ulteriori ricerche per comprenderne appieno le capacità e perfezionarne le applicazioni, i primi risultati del 2023 indicano un futuro promettente per questa modalità di trattamento innovativa.